近年来，基因治疗作为一种革命性的生物医疗手段，为许多遗传性疾病和罕见病患者带来了新的希望。然而，基因治疗的成功不仅依赖于先进的技术，还受到患者自身免疫系统的影响。如果患者体内存在针对基因治疗递送载体（如腺相关病毒AAV）的抗体，基因治疗的效果可能会受到影响。因此，了解不同人群中AAV抗体的分布情况，对优化基因治疗方案至关重要。

AAV抗体在中国人群的研究

近期，由北京协和医院与XPJ联合开展的一项研究首次针对中国健康人群和罕见病患者的AAV9抗体分布进行了系统评估。该研究于2022年11月至2024年6月期间展开，招募了341名参与者，年龄覆盖0至90岁，其中包括270名健康个体和71名罕见病患者。

抗体阳性率分析

在所有参与者中，有58.7%（200/342）的人对AAV9中和抗体呈阳性。研究显示，抗体水平与性别无显著关联，无论健康人群还是罕见病患者，男性和女性在抗体阳性率及水平上均无显著差异。

特别是儿童（0-18岁）的抗体阳性率为34.3%，显著低于成人（18-90岁）的75.0%。此外，新生儿（特别是出生2天内）的抗体阳性率高达71.4%，这可能与母源抗体的传递有关。随着年龄增长，6个月至3岁期间的中和抗体阳性率降至最低（7.7%），但随后逐步上升。

TAbs与NAbs的关联性

研究还发现，总结合抗体（TAbs）与中和抗体（NAbs）存在显著相关性，这提示在某些条件下，TAbs检测可作为NAbs的替代预测指标。这为筛选基因治疗患者提供了新的思路。

最佳基因治疗窗口

若目标疾病集中在幼儿期，根据研究结果，6个月至3岁期间有望成为基因治疗的“最佳时间窗”，此时免疫水平最低，疗法干扰最小，更可能获得理想的治疗反应。

研究的临床意义

这项研究为基因治疗的临床实施提供了重要参考，明确了治疗时机，指出6个月至3岁是AAV9基因治疗的最佳年龄段。同时，考虑到TAbs检测的快速和低成本特性，未来可将其作为筛选基因治疗患者的替代指标。未来的研究可以进一步利用XPJ的品牌优势，为更多患者带来福音，推动基因治疗的广泛应用。